MiniPDX应用实例：儿童肝母细胞瘤

张XX，2岁，女性，足月顺产，出生体重4000g，新生儿期体健，智力运动发育同正常同龄儿，无家族遗传史。2018.9家长无意中发现腹部包块，质硬，无压痛，就诊于土耳其当地医院，行腹部超声检查示腹腔内有一肿物，未予处理。

2018.10.13于西安儿童医院行增强CT及穿刺活检术，术后空军军医医院病理诊断为肝母细胞瘤。

2018.10.23行第1周期化疗，方案为“顺铂+吡柔比星”，肿瘤仍继续增大。

2018.11.21行第2周期化疗，方案为C5VD，化疗后复查腹部超声示肿瘤未见缩小，2018.12.11复查AFP未见下降（具体不详）。

2018.12.19行“肝脏肿物切除术”，并于2019.1.1行第3周期化疗，化疗方案为C5VD（“顺铂+氟尿嘧啶+长春新碱+吡柔比星”），后行胸部CT平扫未见异常。

2019.1.23-2019.6.27行第4-11周期化疗，方案为“奈达铂+吡柔比星+环磷酰胺”×2、“吡柔比星+依托泊苷+异环磷酰胺”，“奈达铂+吡柔比星+长春新碱+氟尿嘧啶”X2、“卡铂+依托泊苷+异环磷酰胺+吡柔比星”X2，“伊立替康+奈达铂+氟尿嘧啶+长春地辛”X1，过程较顺利。治疗过程中监测AFP先下降后逐渐上升，并监测原发病灶及转移病灶情况。2019.5.21明确双肺多发转移病灶（肺部CT），并于2019.7.18于八一儿童医院行肺部肿物切除术，术后病理回报为肝母细胞肺部转移。肺部转移瘤进行MiniPDX个体化药物敏感测试。

患儿对氟尿嘧啶+长春新碱+吡柔比星+顺铂最为敏感，肿瘤细胞相对增殖率为33%。

根据MiniPDX结果选用氟尿嘧啶+长春新碱+吡柔比星+顺铂方案。2019.7.31-2019.11.20第12-17周期化疗，方案为C5VD*6，过程顺利。术后第3周期化疗，AFP下降到正常范围，术后共6周期化疗。随访至2021.5.30，患儿完全缓解2年8月。